Un fàrmac orfe per a una malaltia mortal. Oryzon i la leucèmia mieloide aguda

L’empresa Oryzon Genomics, una de les spin-off deganes de Catalunya, espera poder iniciar aquesta tardor els assajos clínics de fase I (primera prova en humans, per descartar una possible toxicitat) del nou medicament Ory-1001 per al tractament de la leucèmia mieloide aguda (LMA). “L’Ory-1001 ha superat amb èxit les proves preclíniques (en animals de laboratori) i ara estem pendents de l’aprovació de l’Agència Espanyola del Medicament per fer un primer assaig amb pacients de leucèmia aguda a l’hospital Vall d’Hebron, que ja ha emès el vistiplau del comitè d’ètica”, explica Carlos Buesa, director general i cofundador d’aquesta empresa biotecnològica nascuda l’any 2000 amb el suport de la Universitat de Barcelona (UB) i del Consell Superior d’Investigacions Científiques (CSIC).

Oryzon té moltes esperances posades en l’Ory-1001, sobretot després que el passat 5 d’agost la Comissió Europea aprovés la designació d’aquest producte com a medicament orfe per al tractament de l’LMA. Aquest reconeixement oficial permetrà que l’empresa promotora es beneficiï d’ajuts a la investigació del producte, a més de garantir-li –en el cas que els assajos clínics acabin amb èxit– el dret de comercialització en exclusiva durant un període de deu anys. Aquest tipus d’incentius pretenen facilitar el desenvolupament de medicaments que, com l’Ory-1001, van dirigits a malalties greus però amb un nombre relativament baix de pacients.

La recerca d’Oryzon en la família de productes a la qual pertany Ory-1001 es va iniciar en col·laboració amb l’equip del professor Isidre Ferrer, catedràtic de la UB i director de l’Institut de Neuropatologia de l’hospital de Bellvitge, quan buscaven marcadors o substàncies sintetitzades per l’organisme –presents a la sang, per exemple– que servissin per diagnosticar malalties neurodegeneratives. Així, buscant un marcador per a problemes com l’alzheimer, van comprovar que els teixits cerebrals danyats que estudiaven tenien molècules, com la demetilasa específica de lisina-1 (LSD-1, per les sigles en anglès), un enzim que es relaciona amb diverses malalties greus a través d’un complex procés epigenètic (modificació de l’expressió dels gens no provocada directament per una alteració en l’ADN).

“Oryzon tenia en aquell moment la voluntat de transformar-se d’una empresa d’R+D genòmica a una biofarmacèutica i vam començar un programa de recerca de molècules que poguessin inhibir l’acció de l’LSD-1”, explica Carlos Buesa. En el procés d’investigació, Oryzon va descobrir que a més de les implicacions neurodegeneratives, l’LSD-1 estava molt implicada en alguns tipus de càncer i, en conseqüència, van decidir seguir la recerca d’inhibidors en els dos camps.
Durant els últims anys, l’empresa –inicialment ubicada al Parc Científic de Barcelona i, en l’actualitat, a l’Almeda Park de Cornellà de Llobregat– ha desenvolupat més de 800 variants de possibles medicaments fins a arribar al candidat amb més possibilitats d’èxit per al tractament de l’LMA, l’Ory-1001.

[Fragment de l'article publicat a la pàgina 'De la ciència al mercat', del suplement Diners del diari La Vanguardia]